微滔生物于ASH 2025大会公布GT801体内CAR-T治疗非霍奇金淋巴瘤的首次临床数据

中国上海，2025年12月6日，微滔生物（一家从沙砾生物分拆成立，专注于开发体内CAR-T治疗癌症和自身免疫疾病的生物技术企业）今日公布了GT801在由研究者发起的临床试验（IIT study）中取得的积极数据。GT801是一款通过T细胞靶向LNP递送优选mRNA的创新型anti-CD19 in vivo CAR产品。沙砾生物首席科学官王品教授受邀在佛罗里达州奥兰多举行的2025年美国血液学会（ASH）年会上，以口头报告形式公布最新研究进展。报告标题为" Precision In Vivo CAR-T generation via CLAMP-enabled mRNA delivery: Toward scalable and translatable cell therapy"，重点介绍了GT801的早期临床药物活性及其重塑CAR-T治疗递送方式的潜力。

在研究者发起的一期临床试验中，评估了GT801在治疗复发/难治性 CD19 阳性B细胞淋巴瘤患者时，重复给药条件下的安全性、耐受性及初步疗效。数据报道截至2025年11月30日，两名非霍奇金淋巴瘤患者在未接受清淋预处理的情况下，顺利完成GT801多次给药。首例入组患者分三次输注了每次0.5mg的GT801产品，第二例患者分四次接受了每次1.5mg的剂量。临床表现总体耐受性良好，外周血T细胞中CAR表达水平高，每次给药后均观察到持久且可重复的CAR-T有效扩增，且外周血单核细胞中未检测到CAR表达，显示GT801无脱靶递送风险，证实了T-LNP递送平台可充分保障提升靶向效率的同时避免非特异性摄取。

GT801表现出快速高效的药物动力学，可快速清除外周血和不同组织中的B细胞，两位患者的骨髓和淋巴结活检均显示B细胞被有效清除。在完成多次给药后第4周，两名患者均达到部分缓解。

微滔生物创始人兼首席执行官刘雅容博士表示："在多线治疗失败的非霍奇金淋巴瘤患者中，我们观察到GT801的良好安全性和令人鼓舞的疗效。这些发现证明了GT801无需清淋预处理，就可以实现体内CAR-T高活力和可持续扩增。帮助我们在开发大规模生产、提高患者可及性、和实现商业可行性道路上迈出重要一步。"

关于GT801

GT801是一款通过T细胞靶向LNP递送优选mRNA的创新型anti-CD19 in vivo CAR产品。该平台整合了沙砾生物和天泽云泰共同开发的CLAMP技术，实现T细胞靶向VHH抗体与LNP的定位和定量偶联，在提升靶向效率的同时避免非特异性摄取，以促进CAR的特异性高效表达并最大化在体产生的CAR-T细胞功能。GT801旨在直接在患者体内生成强效且持久的CAR-T细胞，支持重复给药，实现低成本、高疗效、易使用的临床解决方案，突破体外细胞制造工艺存在的高成本长周期的商业化瓶颈。

沙砾生物成立于2019年，是一家专注于肿瘤免疫细胞治疗，以TIL药物为代表研发管线的创新型医药公司。沙砾生物已完成多轮股权融资，得到了国内外多家知名创投基金的支持。

沙砾生物自主研发的GT101注射液是国内首个获批注册临床的TIL药物，目前进入关键二期临床试验。沙砾生物的全球首款膜结合IL-15复合物编辑型TIL产品GT201注射液，已经完成了中美临床双报。公司的核心研发平台包括StemTexp®干性TIL扩增技术平台、StaViral®病毒稳转株工艺、ImmuT Finder®免疫调节靶点发现平台、KOReTIL®高效基因敲除系统，并依托平台开发了一系列下一代基因编辑型TIL药物。沙砾生物拥有国际领先的技术储备和产业资源，旨在打造开创性的实体瘤细胞药物，为广大肿瘤病患带来新的希望。

微滔生物成立于2025年6月25日，系北京沙砾生物医药股份有限公司（“沙砾生物”）的in vivo CAR-T平台分拆而成。微滔生物基于T靶向LNP递送系统开发in vivo CAR-T管线，专注于为血液瘤及自身免疫疾病带来革新性的治疗手段。