什么是 In vivo CAR-T 疗法
In vivo CAR-T 疗法是利用递送技术，在体内将编码 CAR 的基因或表达 CAR 的 RNA 递送到 T 细胞，从而在体内将 T 细胞工程化改造为 CAR-T 细胞的技术。与传统自体CAR-T及异体细胞疗法相比，体内CAR-T在用药的便利性和安全性上，均有潜在的革新性提升。
现货型体内CAR-T的7 大技术优势
更可及、更可控、更可规模化的细胞治疗——从「体外生产」走向「体内编程」
通用性
通用型载体与制剂，即取即用，无需等待细胞制备
给药周期短
省去体外制备与清淋，体内快速生成 CAR-T 细胞
无需清淋
保留患者免疫系统完整性，降低感染等并发症风险
CMC 更简更快
免体外分离、培养与基因编辑，缩短研发与生产周期
成本效益高
省去昂贵设备、试剂与大量人力，显著降低生产成本
安全性可控
可通过 LNP 路线的瞬时 CAR 表达，实现更优的安全性，便于对安全性有高要求的疾病中应用
可及性提升
简化治疗流程与降低成本，让更多患者有机会接受前沿细胞治疗
我们的 In vivo CAR-T 管线
沙砾生物（GRIT Bio）是国内较早系统布局In vivo CAR-T并实现人体临床转化的创新企业，也是全球少数同时布局非病毒与病毒载体两大In vivo CAR-T递送技术路线的企业，处于下一代体内T细胞工程技术的全球临床转化前沿。
沙砾生物已形成以LNP递送和慢病毒载体递送为核心的In vivo CAR-T双技术路线，其中LNP递送路线代表产品为GT801，慢病毒递送路线代表产品为GT860。
依托自主建立的靶向递送、载荷设计及体内T细胞工程等底层技术能力，沙砾生物构建了可持续拓展的体内细胞工程平台，不局限于单一候选药物，而是能够针对不同疾病、靶点、临床场景及治疗目标灵活匹配技术路线并持续拓展产品管线，探索细胞治疗向更简化的治疗流程、更高可及性及规模化应用演进的新一代技术范式。
GT801
GT801是一款通过T细胞靶向LNP递送优选mRNA的创新型anti-CD19 in vivo CAR产品。旨在直接在患者体内生成强效且持久的CAR-T细胞，支持重复给药，实现低成本、高疗效、易使用的临床解决方案，突破体外细胞制造工艺存在的高成本、长周期的商业化瓶颈。
适应症
自身免疫性疾病
技术平台
靶向T细胞的LNP递送技术
GT860
GT860是一款通过T细胞靶向慢病毒递送的创新型双靶in vivo CAR-T产品。依托慢病毒平台，致力于在患者体内直接生成具备更长期持续性的CAR-T细胞，从而提供兼具成本优势、疗效潜力和临床可及性的治疗方案，并有望突破传统体外细胞制备在成本、周期及商业化落地上的限制。
适应症
多发性骨髓瘤
技术平台
TgVec®
沙砾生物 In-vivo CAR-T 双技术路线
LNP 递送路线代表产品 GT801，慢病毒递送路线代表产品 GT860。依托自研底层技术壁垒，沙砾生物构建完整体内细胞工程平台，不止布局单一候选药物，更可针对多样化疾病、临床场景与治疗目标，实现技术快速切换与管线持续拓展。
GT801 : LNP产品设计图
基于CLAMP技术，经过一系列系统性优化实现了T细胞靶向VHH抗体与LNP的定点和定量偶联，在提升靶向效率的同时避免非特异性摄取，以促进CAR的特异性高效表达并最大化在体产生的CAR-T细胞功能。
GT860:慢病毒产品设计图
通过突变型 VSV-G fusogen 和优选的 T cell binder，在精准特异性靶向 T 细胞的同时， 提高对 T 细胞的转导效率。优化的串联双 CAR 结构保持了两个单 CAR 的高杀伤活性，并有效提升了病人覆盖率。