近日，北京沙砾生物医药股份有限公司（下称“沙砾生物”）in vivo CAR-T平台分拆公司微滔生物科技（上海）有限公司 （下称“微滔生物”）的核心产品，GT801在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以壁报形式报告了其in vivo CAR-T平台在复发/难治性B细胞血液肿瘤中的人体研究（First-in-Human）数据。GT801采用靶向T细胞的脂质纳米颗粒（LNP）递送技术，于患者体内完成T细胞转染，在无需体外细胞制备或淋巴清除预处理的情况下，即可在体内生成表达CD19 CAR的CAR-T细胞。
截至2026年5月15日，共有4例复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）患者接受GT801治疗，包括1例边缘区淋巴瘤（MZL）、1例弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）及2例滤泡淋巴瘤（FL）。患者既往接受中位2.5线治疗。
初步疗效数据显示，4例患者客观缓解率（ORR）达到100%，其中3例患者最终达到完全缓解（CR）。所有患者在首次疗效评估时均获得部分缓解（PR），随后疗效持续加深：Pt.03与Pt.04于第4个月达到完全缓解，Pt.01于第6个月达到完全缓解，截至数据截止日，三位患者仍持续维持CR状态。
有效性结果
初步疗效数据显示，4例患者客观缓解率（ORR）达到100%，其中3例患者最终达到完全缓解（CR）。所有患者在首次疗效评估时均获得部分缓解（PR），随后疗效持续加深：Pt.03与Pt.04于第4个月达到完全缓解，Pt.01于第6个月达到完全缓解，截至数据截止日，三位患者仍持续维持CR状态。
（ASCO 2026 - GT801）
与此同时，GT801展现出快速且高效的体内CAR-T生成能力。研究显示，CAR-T细胞在给药后4小时即可于外周血中检测到，并于Day 1达到转染峰值，且外周血CAR+ T细胞比例峰值最高超过90%，并在重复给药后持续维持高水平表达。研究同时观察到单核细胞中的CAR表达低于3%，显示出极佳的靶向特异性。
药代动力学
GT801在极低给药剂量下（0.01-0.03mg/kg），即可展现出强效的外周血B细胞清除能力；所有受试者均完成骨髓或淋巴结活检，在各例患者对应的活检组织中均观察到深度的 B 细胞清除。同时在多个患者首次给药后第22天（第三次给药后的第5-7天）的骨髓样本中，检测到CAR-T细胞持续存在，提示GT801诱导产生的CAR-T细胞具有良好的组织浸润能力和优秀的体内持续性。
安全性结果
GT801表现出良好的耐受性。GT801未观察到输注相关反应，且在预处理用药的情况下，CRS可被控制在0-1级。绝大多数治疗相关不良事件（TEAE）为1-2级。所有3级及以上不良事件均为可逆性血液学毒性，包括淋巴细胞减少、白细胞减少及中性粒细胞减少，经对症处理后均恢复正常。研究期间未观察到剂量限制性毒性（DLT）、神经毒性或器官功能衰竭事件。
基于GT801在本次研究中展示出的安全性和有效性，微滔生物也将进一步拓展GT801在自身免疫疾病多适应症中的应用探索，后续自免领域多适应症数据有望进一步读出。
